A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a Roche informaram nesta segunda-feira (24) que o registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) foi cancelado a pedido da empresa farmacêutica. O registro condicional é uma autorização temporária que permite o uso ou a comercialização de um produto no Brasil, e a decisão foi publicada no Diário Oficial da União.
O cancelamento do registro foi motivado pela constatação de que os dados apresentados pela Roche não atendiam aos critérios regulatórios exigidos para a manutenção do registro condicional. A Anvisa destacou que essa decisão não altera as responsabilidades da Roche em relação ao acompanhamento dos pacientes que já foram tratados com o medicamento durante os estudos clínicos, incluindo crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O Elevidys é indicado para o tratamento de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa a progressiva perda de massa muscular e fraqueza devido à produção inadequada de distrofina, uma proteína essencial para o funcionamento muscular. O registro condicional do medicamento foi concedido em dezembro de 2024, com a condição de que dados adicionais sobre sua eficácia e segurança fossem apresentados posteriormente.
No Brasil, o uso do Elevidys foi autorizado para crianças entre 4 e 7 anos que ainda podiam andar, seja de forma independente ou com auxílio, e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos. Contudo, em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, enquanto aguardava novos estudos e informações da Roche, após surgirem alertas graves sobre a segurança do medicamento.
Desde a suspensão, a Anvisa exigiu formalmente uma série de informações da Roche, incluindo dados sobre segurança, com foco em casos de insuficiência hepática aguda. Durante esse período, a Roche apresentou informações adicionais e manteve um diálogo contínuo com a Anvisa em relação às obrigações regulatórias do registro condicional.
Em nota, a Roche reafirmou seu compromisso com o programa clínico do Elevidys® e com a entrega das evidências necessárias à Anvisa. As duas entidades também reiteraram seu compromisso com a saúde pública e com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente em relação a terapias avançadas para tratar doenças graves e raras.
